Eine internationale Studie unter Beteiligung des Universitätsklinikums Ulm zeigt vielversprechende Ergebnisse für die Behandlung der seltenen hypothalamischen Adipositas. Der Wirkstoff Setmelanotid kann das Gewicht senken und das Hungergefühl verbessern.
Unter Beteiligung des Universitätsklinikums Ulm (UKU) ist ein wichtiger Fortschritt bei der Behandlung der erworbenen hypothalamischen Adipositas gelungen. Die internationale Phase-3-Studie TRANSCEND kommt zu dem Ergebnis, dass der Wirkstoff Setmelanotid bei Betroffenen zu einer deutlichen Gewichtsreduktion und einer Verbesserung des Hungergefühls führen kann. Die Ergebnisse wurden am 8. Juli 2026 im Fachjournal The New England Journal of Medicine veröffentlicht. An der Studie waren neben dem UKU insgesamt 29 weitere Kliniken aus Deutschland, Kanada, Japan, den Niederlanden, dem Vereinigten Königreich und den USA beteiligt.
Seltene Erkrankung mit bislang wenigen Behandlungsmöglichkeiten
Die erworbene hypothalamische Adipositas ist eine seltene und schwerwiegende Erkrankung, die meist infolge von Hirntumoren oder deren Behandlung entsteht. Nach Schätzungen erkranken in Deutschland jedes Jahr rund 1.000 Menschen neu. Spezifische therapeutische Behandlungsmöglichkeiten standen bislang nicht zur Verfügung.
Betroffene leiden häufig unter einer raschen und ausgeprägten Gewichtszunahme sowie einer erheblichen Einschränkung ihrer Lebensqualität.
„Eine erworbene hypothalamische Adipositas entsteht infolge einer Schädigung des Hypothalamus, meist durch Hirntumore. Durch die Schädigung des Hypothalamus wird die natürliche Regulation von Hunger und Sättigung gestört. Dies führt häufig zu einem kaum kontrollierbaren Hungergefühl und einer raschen Gewichtszunahme. Des Weiteren zeigen betroffene Kinder und Jugendliche eine ausgeprägte Antriebslosigkeit.“, erläutert Prof. Dr. Martin Wabitsch, Vorstandsvorsitzender des Zentrums für Seltene Erkrankungen (ZSE) Ulm und Leiter der Sektion Pädiatrische Endokrinologie und Diabetologie am UKU.
TRANSCEND-Studie untersucht Setmelanotid
Die TRANSCEND-Studie ist die bislang größte klinische Untersuchung zur erworbenen hypothalamischen Adipositas. Im Mittelpunkt standen die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs Setmelanotid, eines sogenannten Melanocortin-4-Rezeptor-(MC4R)-Agonisten. An der Studie nahmen Patientinnen und Patienten ab vier Jahren teil.
Für die primäre Analyse wurden die ersten 120 Teilnehmenden ausgewertet, die eine 52-wöchige Behandlung abgeschlossen hatten. Die Ergebnisse zeigen eine placebokorrigierte Reduktion des Body-Mass-Index (BMI) um 19,8 Prozent. Zudem erreichten 80 Prozent der mit Setmelanotid behandelten Patientinnen und Patienten eine BMI-Reduktion von mindestens fünf Prozent. Darüber hinaus verbesserte sich das Hungergefühl klinisch relevant. Das Medikament erwies sich zudem als gut verträglich. Die Häufigkeit therapiebedingter Behandlungsabbrüche war in der Setmelanotid- und der Placebogruppe vergleichbar.
Ergebnisse schaffen neue Perspektiven
„Patientinnen und Patienten mit erworbener hypothalamischer Adipositas sind durch die Erkrankung erheblich belastet und hatten bislang nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse der TRANSCEND-Studie zeigen erstmals eine klinisch relevante Reduktion des Body-Mass-Index sowie eine deutliche Verbesserung des Hungergefühls und eröffnen damit eine potenziell wegweisende neue Therapieoption für diese Patientengruppe“, sagt Prof. Dr. Christian Denzer, Oberarzt der Sektion Pädiatrische Endokrinologie und Diabetologie der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Ulm.
Europäische Zulassung bereits erweitert
Die Ergebnisse der TRANSCEND-Studie trugen maßgeblich zur Erweiterung der Zulassung von Setmelanotid durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) bei. Seit Mai 2026 ist der Wirkstoff in Europa für die Behandlung der erworbenen hypothalamischen Adipositas bei Erwachsenen sowie Kindern ab vier Jahren zugelassen.
Die Veröffentlichung im Fachjournal The New England Journal of Medicine unterstreicht nach Angaben des Universitätsklinikums die wissenschaftliche Bedeutung der Studie und ihrer Ergebnisse für Menschen mit dieser seltenen Erkrankung.
(Quelle: Universitätsklinikum Ulm)